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Thérapie génique

Thérapie génique

Comme mentionnée, l’un des programmes en cours est le programme de thérapie génique intracérébrale pour le MPS IIIA. En synthèse, ce programme vise à préparer et organiser des opérations visant à injecter un gène correcteur dans le cerveau des enfants, afin de permettre la présence de l’enzyme déficiente dans leur cerveau. Ce programme lancé fin 2006 avec un budget total d’environ EUR 3 Mio prévoit le lancement d’essais cliniques au printemps 2010. Ce programme est organisé par l’Alliance Sanfilippo, association ayant son siège en France, auquel la Fondation Sanfilippo s’associe désormais activement.

mis à jour le 28.11.2008
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