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Überblick über die aktuelle Forschungssituation

Bis heute gibt es für das Sanfilippo-Syndrom nur symptomatische Therapien, deren Wirksamkeit je nach Patienten schwankt.

In verschiedenen Krankenhäusern versucht man mit multidisziplinären Ansätzen, den betroffenen Kindern die bestmögliche Behandlung zu geben und dadurch ihre Lebensqualität zu verbessern. So gibt es z. B. Behandlungsversuche gegen Verhaltensstörungen, HNO-Kontrollen und orthopädische Gymnastik. Allerdings sind diese Ansätze immer noch zu wenig effektiv, insbesondere da vom Sanfilippo-Syndrom betroffene Kinder oft sehr schwer zu behandeln sind, gerade bei Hyperaktivität.

Das zunehmende Wissen in den Bereichen Molekularbiologie und Physiopathologie lässt hoffen, dass bald die eigentlichen Ursachen der Krankheit behandelt werden können und nicht mehr nur die Symptome.
Point de la situation

 

Durch ein besseres Verständnis der verschiedenen Stadien im biochemischen Prozess der Anlagerung von Heparansulfat in den Zellen können verschiedene therapeutische Ansätze aufgegriffen und weiterentwickelt werden.

Zusätzlich scheint es, dass therapeutische Strategien je nach Patient, Krankheitsverlauf und Art der genetischen Mutation, die bei ihm festgestellt wurde, sehr verschieden sein können.

Dies gilt möglicherweise auch für Strategien im Bezug auf MPSIII, die nach Typ A, B und C und der Art der Mutation variieren können.

Daher ist es wichtig, alle prinzipiell möglichen neuartigen Ansätze zu unterstützen: Gentherapie, Zelltherapie und pharmakologische Therapie.

Zuletzt aktualisiert am 28.11.2008

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